In den Vereinigten Staten lauft derzeit einen klinische Studie die Aufschluss geben soll ob das Bisphosphat Medikament mit dem Namen Fosamax (Alendronate), welches bisher zur Behandlung von Osteoporose genutzt wurde, ebenso die Knochen Symptome von Gaucher patienten verbessern kann. Im Newsletter der National Gaucher Foundation in Winter 1996, wurde von Richard Wenstrup aus dem Cincinnati Children's Hospital, folgender Bericht abgedruckt:
Im Rahmen einer neuen Studie wird in Kurze ein Test in zwei verschiedenen Gaucher Behandlungszentren in Cincinnati und Los Angeles beginnen. Es wird getested ob das, seit kurzer Zeit zugelassene Medikament, Fosamax welches zur Behandlung von Osteoporoe dient auch fuer Gaucher Patienten von Nutzem sein kann.
Die Verfuegbarkeit von Enzym, sowie die Enzym-Ersatz-Therapy revolutionieten die Behandlung von symtomatischen Morbus Gaucher Patienten. Zahlreiche klinische Studien, sowie Berichte auf der letzte Morbus Gaucher technologie Konverenz am NIH, wiesen darauf hin dass die Osteopose und die Knochen Symptome in Verbindung mit Morbus Gaucher wesentlich langsamerer auf die Enzyme-Ersatz-Therapie ansprechen als andere betrogffene Organe. Ueberwiegend wird die Ansicht vertreten das die Skelett- komplikationen, die bei Morbus Gaucher auftreten, auch mit Anderen zusaetzlichen Medikamenten behandelt werden sollten. Der Grund fuer diese Stidien ist, herauszu finden ob das "Ausduennen" der Knochen sowie die Knochenschmerzen mit diesen Anti-Knochen-Resorptions Medikamenten, bei Erwachsenen, die bereit Enzym erhalten, einen positiven kontrolierenden Effekt hat.
Nicht weniger als 40 Patienten nehmen an der Studie teil, die an zwei grossen Morbus Gaucher Behandlungszentren durchgefuehrt wird.
Teilnehmer and der Studie werden blind in zwei Gruppen eingeteilt. In eine Fosamax Gruppe und in eine Placebo Gruppe. Weder die Patienten selber noch die behandelnden Mediziner werde informiert in welche Gruppe sie eingeteilt sind. Die Studie wierd ingsgesamt zwei Jahre dauern.
Sollte sich klar herausstellen das Fosamax signifikant die Knochendichte bei Morbus Gaucher Patienten erhoeht wird die Studie auch vor Ablauf der zwei Jahre beendet.
Alle teilnehmenden Patienten sind Morbus Gaucher Typ 1 und zwischen 18 und 70 Jahren alt. Sie mussen seit mindestens 6 Monaten einen feste Enzym Dosis erhalten (Cerezyme oder Ceredase). Personen die schwanger sind oder eine Schwangerschalt planen sind von der Teilnahmen ausgeschlossen.
Bemerkung des Autors: Mehrere Morbus Gaucher Patienten in England erhalten bereits Fosamax (alendronate) oder das aehnliche Medikament mit dem Namen Didronel (etidronate).
Quelle: Gauchers News Februar 1997
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