El desarrollo y la posición terapéutica de la terapia de la reducción de los substratos

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El Prof Timothy Cox describi ó el desarrollo y la posición terapéutica de la terapia de la reducción de los substratos y la primera medicina (Zavesca) de su tipo que ha recibido la aprobación de venta en la Conferencia en el Reino Unido llevada a cabo el 30 de noviembre del 2003 y en la Conferencia Holandesa del 26 de octubre del 2003.

El simple concepto engañoso de reemplazar la función de un componente en falta como una hormona (insulina) y enzima (ej. glucocerebrosidase) ha tenido un éxito expectacular en medicina, dijo el Prof. Cox. La terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher ha atraido mucha atención y claramente se merece una gran alabanza como éxito terapéutico en la medicina moderna.

La terapia de la deprivación de los substratos tiene el potencial de complementar los tratamientos existentes para las enfermedades de almacenamiento de lisosomas de las cuales la enfermedad de Gaucher es la más común. Provee de una terapia adicional reduciendo la formaci ón de material almacenado el cual es el responsable de la enfermedad.

Reduciendo el índice de producción permite que la actividad residual del sistema lisosomal discapacitado del paciente (foco de la enfermedad) el predisponer de las moléculas tóxicas que se han ido acumulando.

En el presente, estan siendo evaluados, bastantes componentes los cuales pueden interferir con la formación del substrato que se acumula en la enfermedad de Gaucher y en algunas de las enfermedades lisosomales relacionadas. Algunos muestran ser prometedores para los resultados de los pacientes con la enfermedad de Gaucher y de los desordenes relacionados y para complementar las terapias enzimáticas existentes. Otra vez la enfermedad de Gaucher ha abierto el camino para la investigación clínica en este fascinante campo.

Zavesca (miglustat)

Hasta ahora, la experiencia más grande ha sido con Zavesca (miglustat, previamente OGT 918), ahora autorizado en la Unión Europea para el uso de los pacientes con el Tipo 1 leve o moderado de la enfermedad de Gaucher, para los cuales la terapia de reemplazo enzimático no es adecuado. La medicina también ha sido aprovada en los EEUU.

Nombrando algunos de los no deseados efectos secundarios del Zavesca, el Prof. Cox dijo que la diarrea en la mayoria de los casos puede ser facilmente superada. Cualquier temblor (sacudida) fue tambi én transitorio y lo comparó con la exeriencia después de beber demasiadas tazas de café. Cuando se discontinuó la medicina, los temblores desaparecieron y en casi cada caso se superó después de continuar el tratamiento.

Muy pocos pacientes con Zavesca en los ensayos cl ínicos desarrollaron ardor y hormigueo en las manos y los pies asociados con la pérdida de la conducción de los impulsos nerviosos en los nervios, supliendo estas partes del cuerpo. Esta condición es conocida como neuropatia periferal.

Al Prof Cox le pareció que esta ocurrencia seria poco frecuente en la enfermedad de Gaucher, pero que estaba convencido que los dos casos que el conocia estaban directamente relacionados con la medicina. La neuropatia apareció tarde en los ensayos y en los dos casos se mejoró al quitar la medicina.

Claramente es necesario tener cuidado con la ocurrencia de la neuropatia periferal en pacientes que estan ahora tomando Zavesca, las autoridades Europeas han insistido en que se hagan protocolos rigurosos de vigilancia, tanto en los pacientes que estan tomando la medicina como en la ocurrencia de neuropatia en los pacientes de Gaucher en general.

El Prof Cox dijo que hubo casos de neuropatia en pacientes que no estaban tomando Zavesca y que se estaba planeando una encuesta por Actelion Pharmaceuticals, el cual ha adquirido Oxford GlycoSciencies, para determinar las ocurrencias naturales y características del impedimento neurológico de un grupo no seleccionado de pacientes de Gaucher.

Estos estudios seran muy importantes y seran un excelente grupo de medidas para resolver ansiedades potenciales sobre la seguridad de Zavesca. Actelion ha trabajado mucho con médicos de este área.

El Prof Cox dijo que consideraba la neuropatia un efecto raro no deseado, pero que requeria la monitorizaci ón subrallada para asegurar la seguridad de esta medicina autorizada.

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