Исследование Терапии Уменьшения Субстрата для Пациентов Невропатической Болезни Гоше

Содержание Новостей Гоше

Elin Davies-Pope, клиническая медсестра в Детской больнице Great Ormond Street в Лондоне, информирует пациентов невропатической болезни Гоше принимающих Zavesca об изучении терапии уменьшения субстрата.

Это облегчение и гордость видеть, что исследование терапии уменьшения субстрата для пациентов невропатической болезни Гоше уже подходит к 6 месяцу. 10 пациентов возрастом от 2 до19 лет были приглашены в Больницу Great Ormond Street.

Национальный Институт Здоровья в США также пригласил 10 пациентов. Вызовы испытания были огромными для семей. Всех утомили неоднократные, нелегкие оценивания во время обследований и длинные путешествия в Plymouth.

Я должна поблагодарить детей и их семьи за терпеливость, и мотивацию к завершению исследования. Результатом тяжелой работы многих стало только разочарование – рекомендация не принимать лекарство.

Всем пациентам, которым не рекомендовано принимать лекарство в первый год предложат лекарство в последующий год исследования в случае позитивных результатов.

В связи с тем, что Orasolv (порошковая версия лекарства) не доступен, для маленьких детей глотание капсулы было равносильно восхождению на гору. Но снова благодаря настойчивости и решительности семей многие дети справились с таким сложным заданием. Нелегко, учитывая чрезмерную горькость капсулы, в случае если ее случайно раскусить. Название игры на пути достижения успеха «Позитивное вознаграждение и шантаж»

Глотание капсулы приводит к новой проблеме – сильной диарее. Семьи наверняка чувствуют, что как только преодолевают одно препятствие им снова приходиться сталкиваться с другим. Я, конечно, восхищалась мужеством и непреклонностью, которую они продемонстрировали в отношении каждой проблемы, с которой сталкивались. Они все, всё же, смогли каждый раз встречать меня улыбкой во время их визитов на протяжении этих 3 месяцев. Было поразительно это видеть.

Будем надеяться, что их вклад будет награжден многообещающими результатами. Четверть пути мы уже прошли. Наша следующая цель в Больнице Great Ormond Street - пригласить пять детей из Польши, для того чтобы удостовериться, что мы выдерживаем наши требования: 30 пациентов со всего света. Биотехническая компания Celltech наконец-то вступила во владение компанией Oxford GlycoSciences и теперь мы строим замечательные отношения с их новой командой, что и обеспечит основу успешного изучения.