Исследование новой энзимо заместительной терапии при болезни Гоше пройдет в Израиле

Содержание новостей Гоше

Клиническое исследование новой энзимо заместительной терапии при болезни Гоше, разработанной фармацевтической компанией Transkaryotic Therapies Inc (TKT ) началось в Июле 2004.

Transkaryotic Therapies Inc объявили 26 Июля 2004, что завершили набор открытого исследования Фазы I/II для оценки безопасности и клинической активности GA-GCB , исследуемой энзимозаместительнойтерапии для лечения болезни Гоше.

Для исследования было отобрано 12 пациентов с 1 типом болезни Гоше из нескольких стран. Ожидается, что компания огласит результаты исследования во 2ой половине 2005.

Главный исследователь, профессор Ари Цимран, медицинского центраShaare Zedek в Ерусалиме, Израиль, заявил: 'Я рад возглавлять первое исследование Гоше, оценивающее альтернативную энзимо заместительную терапию для пациентов Гоше. 'Так как терапевтический протеин вырабатывается в клетках человека, я полагаю, он может иметь важное влияние при лечении болезни.

'Первичная цель этого клинического исследования – оценить безопасность препарата при администрировании в дозе 60 единиц на кг веса тела каждые 2 недели на протяжении 40 недель (20 внутривенных вливаний) 12 пациентам болезни Гоше.

'Вторая цель – оценить клиническую активность у этих пациентов, измеряемую улучшением гематологических параметров и уменьшением объема печени и селезенки. Это открытое исследование Фазы I/II.'

Transkaryotic Therapies Inc (так же известна как TKT) - биофармацевтическая компания, первоначально фокусировалась на исследовании, развитии и прибыльном лечении редких болезней вызванных нехваткой протеина. Так же компания продает Replagal, энзимозаместительную терапию при болезни Фабри и также разрабатывает лечение синдрома Хантера.

Компания была основана в 1988 году в Кембридже, Массачусетс, США.