Завеска: Европейское Маркетинговое разрешение

Содержание Новостей Гоше

Завеска, препарат в виде капсулы, принимаемой орально три раза в день, получил разрешение Европейской комиссии 26 ноября 2002 г.

для лечения пациентов с легкой – умеренной формой болезни Гоше 1 типа, для которых не подходит ферменто-заместительная терапия. Больные, принимающие этот препарат, должны находиться под наблюдением врачей, хорошо знающих болезнь Гоше.

Компания Oxford GlycoSciences, которая разработала этот препарат, первоначально полученный Dr Fran Platt и Dr Terry Butters в Институте Oxford Glycobiology , Оксфордский Университет, передала маркетинговое разрешение швейцарской био-фармацевтической компании Actelion Ltd.

Компания Actelion начала выпуск препарата в Великобритании 3 марта 2003 г.

Как обычно для редких лекарств, Европейская комиссия предоставила маркетинговое разрешение на Завеску при исключительных обстоятельствах, требующих, чтобы последующие данные по безопасности, полученные из программы по постмаркетинговому контролю, и дополнительная клиническая информация регулярно подавались контролирующим органам.

В ряде клинических испытаний было показано, что Завеска дала иные результаты по множеству клинических признаков и лабораторных проб болезни Гоше.

Завеска (препарат, прежде известный как OGT 918) – это мелко молекулярный препарат, который действует как оральный ингибитор основного фермента, называемого глюкосилцерамид синтаза Основная причина использования препарата – помочь уменьшить общий уровень глюкофинголипида (жировой материал), который накапливается в селезенке, печени, костном мозге и иногда других местах у пациентов с болезнью Гоше.

Программа наблюдения (контроля)

В течение последних испытаний OGT 918 (Завеска) при болезни Гоше 1 типа, было отмечено, что большинство пациентов испытывали нарушения в желудочно-кишечном таркте, такие как диарея и метеоризм, потерю веса и головокружение. Большинство этих симптомов через некоторое время прекращаются.

Кроме того, некоторые пациенты ощущают такие симптомы, как дрожание, ощущение горения или онемения в руках и ногах. У одного больного наблюдалась потеря памяти, но исследования показали, что это вряд ли связано с препаратом.

Программа наблюдения направлена на то, чтобы получить больше информации о дальнейших симптомах. Пациентов, принимающих препарат, попросят пройти серию тестов, как показано ниже

Кроме того, у ряда взрослых с болезнью Гоше, которые не принимают Завеску, попросили принять участие в Наблюдении. Эти исследования обычно происходят в двух центрах Гоше - в Великобритании и в Голландии. Еще один центр в Великобритании скоро должен тоже принять участие.

Помимо этих рутинных оценок, которые предпринимаются как часть полугодового контрольного исследования, пациентов будут просить принять участие в следующих мероприятиях:

Простые тесты – вопросники, направленные на проверку памяти и возможности решения проблем. Обычные клинические исследования нервной системы: мышечный тонус и сила, рефлексы, равновесие и координация.

По согласованию, оценку скорость нервной проводимости.

Оценка качества жизни.

Пациентов могут попросить регулярно повторить некоторые тесты.

Консультативный Совет

Европейская рабочая группа по болезни Гоше (EWGGD) учредила Консультативный совет врачей, ученых и представителей пациентов для подготовки Документа о Положении, который включает критерии того, кто мог бы быть подходящим кандидатом на прием препарата, и какие тесты необходимы.

Рабочая группа EWGGD будет также контролировать Исследование наблюдений.

Содержание Новостей Гоше